por Aprueban dos terapias para la anemia falciforme
EUA.- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha anunciado la aprobación de dos tratamientos para la anemia de células falciformes (SCD), uno de los cuales es el primer tratamiento comercialmente disponible en el país basado en tecnología de edición genética.
Según un comunicado emitido por la FDA, los tratamientos Casgevy y Lyfgenia han sido aprobados para contrarrestar los efectos de este trastorno genético que provoca que los glóbulos rojos se vuelvan rígidos y pegajosos, cambiando su forma de disco a medialuna.
Es importante señalar que Casgevy es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza tecnología de edición del genoma, lo que representa un avance innovador en el campo de la terapia génica.
La anemia de células falciformes afecta a aproximadamente 100 mil personas en Estados Unidos y es más común entre los afroamericanos, aunque también afecta a los hispanoamericanos.
El principal problema de esta enfermedad es una mutación en la hemoglobina, una proteína presente en los glóbulos rojos que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.
Los glóbulos rojos falciformes restringen el flujo sanguíneo y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos, lo que puede causar dolor intenso, daño a los órganos y discapacidades potencialmente mortales.
Ambos tratamientos aprobados se elaboran utilizando células madre sanguíneas del propio paciente, que son modificadas y reimplantadas.
